Terapia génica ex vivo mediante un vector lentiviral para introducir el transgén F8 (ET3) en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas.

Imagen obtenida de: https://cancer-functional-genomics.org/2017/10/30/terapia-genica-ex-vivo-un-nuevo-resultado-prometedor/

Imagen obtenida de: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11875532/?utm_source=

Tipo de Terapia Génica: Ex vivo

Tipo celular: Somática

Dirigido hacia: ADN recombinante en forma de transgén F8 (ET3).

Dirigido por: Vector viral  lentiviral (LV) auto-inactivante (self-inactivating).

 Elemento regulador: promotor CD68, que dirige la expresión del transgén hacia el linaje mieloide.

 Órgano o tejido o cèlulas a tratar: Células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas.

Vìa de administraciòn: Vía intravenosa (infusión intravenosa de las células CD34+ modificadas genéticamente).

Resultados publicados

Corto plazo:

• Día +18 después de la infusión: se detectó por primera vez expresión endógena de factor VIII (FVIII) en uno de los participantes.
• Alrededor del día +60: se observaron niveles detectables de actividad de FVIII en los participantes.
• Primeras semanas: todos los participantes lograron el injerto hematopoyético, con una mediana de 11 días para recuperación de neutrófilos y 15 días para recuperación plaquetaria.
• No se observaron sangrados espontáneos después de la terapia génica durante el seguimiento publicado.

Mediano plazo:

• El seguimiento publicado fue de 9 a 27 meses, con una mediana de 14 meses.
• Durante este período, los cinco participantes mantuvieron expresión de FVIII y no presentaron sangrado espontáneo.
• No se desarrollaron inhibidores contra el factor VIII.
• Los análisis de integración realizados entre aproximadamente 4 y 22 meses no mostraron evidencia de dominancia clonal ni problemas de seguridad relacionados con la integración.

Largo plazo:

• No hay resultados de largo plazo suficientes en este artículo.

Utilización de la IA:

Referencia: 
1. Srivastava A, Samelson-Jones BJ, et al. Lentiviral gene therapy for hemophilia A using CD34+ hematopoietic cells. N Engl J Med. 2025;392(5):450-457. doi:10.1056/NEJMoa2410597. (citado 3 de octubre 2026). Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11875532/