Terapia celular con células madre (stem cells) pluripotentes para la hemofilia A.

 

Imagen obtenida de: https://www.researchgate.net/publication/359753085_Therapeutic_correction_of_hemophilia_A_by_transplantation_of_hPSC-derived_liver_sinusoidal_endothelial_cell_progenitors

Tipo de Stem cells: 
Células madre embrionaria pluripotentes humanas (hPSC, human pluripotent stem cells).

Método de obtención:
Diferenciación in vitro mediante inducción mesodérmica con BMP4 + activina A, para inducir la formación de mesodermo KDR⁺CD235a/b⁺.Posteriormente, estas células se diferenciaron hacia células endoteliales venosas (VEC), que fueron aisladas y preparadas para el trasplante.

Órgano a tratar (organo diana):
El hígado específicamente, el objetivo celular son los sinusoides hepáticos, donde normalmente se encuentran las células endoteliales sinusoidales hepáticas (LSEC). para generar LSEC funcionales productoras de factor VIII.

Vía de administración:
Parenteral: intraportal e intrasplénica

Resultados:
Corto plazo:Aparición de FVIII humano circulante y reducción del sangrado
Mediano plazo:(12–16 semanas) producción sostenida de FVIII y menor tiempo de sangrado
Largo plazo:(Hasta 16 semanas) integración, proliferación y maduración de VEC → LSEC, con producción funcional de FVIII

Utilización de la IA 

Referencia:

1. Gage BK, Merlin S, Olgasi C, Follenzi A, Keller GM. Therapeutic correction of hemophilia A by transplantation of hPSC-derived liver sinusoidal endothelial cell progenitors. Cell Rep. 2022;39(1):110621. doi:10.1016/j.celrep.2022.110621.(citado 27 Sep 2026). Disponible en: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2211124722003692?utm_source=